VISION
UND ZIELE
Unser Auftrag
Das Konsortium schlägt einen radikalen, innovativen translationalen Ansatz zur Herstellung und Einbringung von verankerungsabhängigen Zellen in den Körper als eine Form der neuen Zelltherapie vor, um wirksamere Therapien der regenerativen Medizin für FI und andere klinische Indikationen zu entwickeln.
Der Zustand
Stuhlinkontinenz ist eine häufige Erkrankung. Obwohl sie nicht lebensbedrohlich ist, wird sie von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) als Krankheit eingestuft, die das tägliche Leben und die Produktivität der betroffenen Personen und ihrer Familien ernsthaft beeinträchtigt und eine erhebliche Belastung für die europäischen Gesundheitsdienste darstellt. Ein besonderer therapeutischer Bedarf besteht bei Patienten mit schweren Symptomen der Stuhlinkontinenz (FI), die für die derzeit verfügbaren chirurgischen Optionen entweder nicht geeignet sind oder sich diesen nicht unterziehen wollen, die aber von einem regenerativen medizinischen Ansatz profitieren könnten.
Unsere Vision
AMELIE wird ein neuartiges Produkt aus Gewebezüchtung (kombiniertes Arzneimittel für neuartige Therapien) entwickeln, bei dem die verankerungsabhängigen Zellen an einen implantierbaren, biologisch abbaubaren, klinisch geeigneten Mikroträger gebunden werden, um die klinischen Symptome von FI direkt zu verbessern.
AMELIE Zielsetzungen
Zielsetzung 1:
Entwicklung neuer robuster Verfahren für die Herstellung, Charakterisierung, den Transport und die Verabreichung biologisch abbaubarer, implantierbarer Mikroträger
Zielsetzung 2:
Nachweis der Sicherheit der ASMDC-Mikroträger durch nichtklinische Tests, um die nationalen Vorschriften zu erfüllen, und Erstellung einer Produktzusammenfassung, die eine europaweite Bewertung der Technologie ermöglicht.
Zielsetzung 3:
Durchführung einer europaweiten randomisierten Doppelblindstudie, um festzustellen, ob die Mikrocarrier zu einer Verringerung der Häufigkeit von FI-Episoden führen.
Zielsetzung 4:
Einbindung nationaler und regionaler Gesellschaften mit Unterstützung europäischer Wohltätigkeitsorganisationen, Patientenunterstützungsnetzen und der Öffentlichkeit, um Kanäle für PPI-Aktivitäten und die Verbreitung von Projektentwicklungen an Patienten, die Öffentlichkeit und die wissenschaftliche Gemeinschaft zu schaffen.
Zielsetzung 5:
Entwicklung eines Geschäftsplans und einer künftigen Vermarktungsstrategie, um Patienten in ganz Europa und weltweit den Zugang zum Mikrocarrier zu ermöglichen.