VISIONE
E OBIETTIVI
La nostra missione
Il consorzio propone un approccio traslazionale radicale e innovativo per la produzione e la distribuzione di cellule dipendenti dall'ancoraggio nel corpo, come forma di nuova terapia cellulare, per stabilire terapie di medicina rigenerativa più efficaci per la FI e altre indicazioni cliniche.
La condizione
L'incontinenza fecale è una condizione comune. Pur non essendo pericolosa per la vita, è classificata come una malattia dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), che compromette seriamente la vita quotidiana e la produttività degli individui affetti e delle loro famiglie e comporta un onere sostanziale per i servizi sanitari europei. Esiste un particolare bisogno terapeutico insoddisfatto per i pazienti con gravi sintomi di incontinenza fecale (FI), che non sono idonei o non desiderano sottoporsi alle opzioni chirurgiche attualmente disponibili, ma che potrebbero beneficiare di un approccio medico rigenerativo.
La nostra visione
AMELIE svilupperà un nuovo prodotto di ingegneria tissutale (medicinale combinato per terapie avanzate) che comprende il fissaggio delle cellule dipendenti dall'ancoraggio a un microcarrier impiantabile biodegradabile e clinicamente qualificato, in modo da migliorare direttamente i sintomi clinici della FI.
Obiettivi AMELIE
Obiettivo 1:
Stabilire nuovi processi robusti per la produzione, la caratterizzazione, il trasporto e la consegna di microcarrier biodegradabili e impiantabili.
Obiettivo 2:
Dimostrare la sicurezza dei microcarrier ASMDC utilizzando test non clinici per soddisfare i requisiti normativi nazionali e creare una sintesi del prodotto che consenta la valutazione della tecnologia in tutta Europa.
Obiettivo 3:
Condurre uno studio paneuropeo randomizzato, in doppio cieco, per determinare se i microcarrier portano a una riduzione della frequenza degli episodi di FI.
Obiettivo 4:
Coinvolgere le società nazionali e regionali con il supporto di enti di beneficenza europei, reti di supporto ai pazienti e pubblico per stabilire canali per l'attività di PPI e la diffusione degli sviluppi del progetto ai pazienti, al pubblico e alla comunità scientifica.
Obiettivo 5:
Sviluppare un piano aziendale e una strategia di commercializzazione futura per consentire l'accesso dei pazienti al microcarrier in Europa e nel mondo.