VISION
ET OBJECTIFS
Notre mission
Le consortium propose une approche translationnelle radicale et innovante pour fabriquer et délivrer des cellules dépendantes de l'ancrage dans l'organisme, sous la forme d'une nouvelle thérapie cellulaire, afin d'établir des thérapies de médecine régénérative plus efficaces pour l'IF et d'autres indications cliniques.
La condition
L'incontinence fécale est une affection courante. Bien qu'elle ne mette pas la vie en danger, elle est classée comme une maladie par l'Organisation mondiale de la santé (OMS), entravant gravement la vie quotidienne et la productivité des personnes touchées et de leurs familles, et faisant peser une charge substantielle sur les services de santé européens. Il existe un besoin thérapeutique particulier non satisfait pour les patients présentant des symptômes sévères d'incontinence fécale (IF), qui ne sont pas aptes ou ne souhaitent pas subir les options chirurgicales actuellement disponibles, mais qui pourraient bénéficier d'une approche médicale régénératrice.
Notre vision
AMELIE développera un nouveau produit d'ingénierie tissulaire (médicament combiné de thérapie avancée) qui comprend la fixation de cellules dépendantes de l'ancrage à un microporteur implantable biodégradable, cliniquement qualifié, afin d'améliorer directement les symptômes cliniques de l'IF.
Objectifs d'AMELIE
Objectif 1 :
Établir de nouveaux processus robustes pour la fabrication, la caractérisation, le transport et l'administration de microporteurs biodégradables et implantables.
Objectif 2 :
Démontrer l'innocuité des microporteurs ASMDC à l'aide de tests non cliniques afin de se conformer aux exigences réglementaires nationales et créer un résumé du produit qui permettra l'évaluation de la technologie dans toute l'Europe.
Objectif 3 :
Mener un essai paneuropéen randomisé en double aveugle pour déterminer si les microporteurs entraînent une réduction de la fréquence des épisodes d'IF.
Objectif 4 :
Impliquer les sociétés nationales et régionales avec le soutien des associations caritatives européennes, des réseaux de soutien aux patients et du public afin d'établir des canaux pour l'activité PPI et la diffusion des développements du projet auprès des patients, du public et de la communauté scientifique.
Objectif 5 :
Développer un plan d'affaires et une stratégie de commercialisation future pour permettre l'accès des patients à la microporteuse à travers l'Europe et le monde.