VISION
OG MÅLSÆTNINGER
Vores mission
Konsortiet foreslår en radikal, innovativ translationel tilgang til fremstilling og levering af forankringsafhængige celler i kroppen, som en form for ny celleterapi, for at etablere mere effektive regenerative medicinbehandlinger til FI og andre kliniske indikationer.
Tilstanden
Afføringsinkontinens er en almindelig tilstand. Selv om den ikke er livstruende, er den klassificeret som en sygdom af Verdenssundhedsorganisationen (WHO), der i alvorlig grad forringer dagligdagen og produktiviteten for de berørte personer og deres familier, og som medfører en betydelig byrde for det europæiske sundhedsvæsen. Der er et særligt udækket behandlingsbehov for patienter med alvorlige symptomer på fækal inkontinens (FI), som enten ikke er egnede til eller ikke ønsker at gennemgå de nuværende kirurgiske muligheder, men som kan have gavn af en regenerativ medicinsk tilgang.
Vores vision
AMELIE vil udvikle et nyt vævsteknisk produkt (kombineret lægemiddel til avanceret terapi), der omfatter fastgørelse af de forankringsafhængige celler til en implanterbar bionedbrydelig, klinisk kvalificeret mikrobærer for direkte at forbedre de kliniske symptomer på FI.
AMELIE Mål
Målsætning 1:
Etablering af nye robuste processer til fremstilling, karakterisering, transport og levering af bionedbrydelige, implanterbare mikrobærere.
Mål 2:
Demonstrere sikkerheden ved ASMDC-mikrobærerne ved hjælp af ikke-kliniske tests for at overholde nationale lovkrav og skabe et produktresumé, der gør det muligt at evaluere teknologien i hele Europa.
Målsætning 3:
Gennemfør et paneuropæisk randomiseret, dobbeltblindt forsøg for at afgøre, om mikrobærerne fører til en reduktion i hyppigheden af FI-episoder.
Målsætning 4:
Inddrag nationale og regionale selskaber med støtte fra europæiske velgørenhedsorganisationer, patientstøttenetværk og offentligheden for at etablere kanaler for PPI-aktivitet og formidling af projektudvikling til patienter, offentligheden og det videnskabelige samfund.
Målsætning 5:
Udvikle en forretningsplan og en fremtidig kommercialiseringsstrategi for at give patienterne adgang til mikrobæreren i hele Europa og resten af verden.