VISÃO
E OBJECTIVOS
A nossa missão
O consórcio propõe uma abordagem translacional radical e inovadora para fabricar e fornecer células dependentes de ancoragem no corpo, como uma forma de nova terapia celular, para estabelecer terapias de medicina regenerativa mais eficazes para a FI e outras indicações clínicas.
A condição
A incontinência fecal é uma condição comum. Embora não ponha em risco a vida, é classificada como uma doença pela Organização Mundial de Saúde (OMS), prejudicando seriamente a vida quotidiana e a produtividade dos indivíduos afectados e das suas famílias, e resultando num encargo substancial para os serviços de saúde europeus. Existe uma necessidade terapêutica particular não satisfeita para os doentes com sintomas graves de incontinência fecal (IF), que não são adequados ou não desejam submeter-se às opções cirúrgicas atualmente disponíveis, mas que podem beneficiar de uma abordagem médica regenerativa.
A nossa visão
A AMELIE desenvolverá um novo produto de engenharia de tecidos (medicamento de terapia avançada combinada) que inclui a ligação das células dependentes de ancoragem a um microportador implantável biodegradável e clinicamente qualificado, de modo a melhorar diretamente os sintomas clínicos da IF.
AMELIE Objectivos
Objetivo 1:
Estabelecer novos processos robustos para o fabrico, caraterização, transporte e entrega de microtransportadores biodegradáveis e implantáveis
Objetivo 2:
Demonstrar a segurança dos microtransportadores ASMDC utilizando testes não clínicos para cumprir os requisitos regulamentares nacionais e criar um resumo do produto que permita a avaliação da tecnologia em toda a Europa.
Objetivo 3:
Realizar um ensaio pan-europeu aleatório e em dupla ocultação para determinar se os microtransportadores conduzem a uma redução da frequência dos episódios de FI.
Objetivo 4:
Envolver as sociedades nacionais e regionais com o apoio das instituições de caridade europeias, das redes de apoio aos doentes e do público para estabelecer canais para a atividade da IPP e a divulgação dos desenvolvimentos do projeto aos doentes, ao público e à comunidade científica.
Objetivo 5:
Desenvolver um plano de negócios e uma futura estratégia de comercialização para permitir o acesso dos doentes ao microcarrier em toda a Europa e no mundo.