APPROACH
Projektleitung und -koordinierung
Die UCL ist für die wissenschaftliche, vertragliche und finanzielle Abwicklung des Projekts zuständig. In dieser Phase des Projekts werden die Qualität und die Rechtzeitigkeit des Projektfortschritts und der Ergebnisse sichergestellt, die Risikoplanung und das Risikomanagement behandelt sowie ethische Kriterien und geschlechtsspezifische Fragen berücksichtigt.
Verfahren zur Herstellung von Zell-Mikroträgern
Unter der Leitung des IST wird ein robustes, konsistentes und skalierbares GMP-konformes Verfahren für die Anlagerung von menschlichem SMDC an TIPS-Mikroträger entwickelt. Dieses standardisierte Verfahren wird vom UCL verifiziert, bevor es an das NHSBT weitergeleitet wird, wo das Verfahren in Vorbereitung auf die Herstellung der Zell-Mikroträger-Kombination validiert werden soll.
Herstellung von klinisch fertigen TIPS-Mikroträgern
Die Mikrocarrier werden im Pilotmaßstab hergestellt. Das UCL wird die Bestätigung überwachen, dass die Mikroträger den Spezifikationen entsprechen. Stabilitätsstudien werden Daten über die langfristige Stabilität der implantierbaren Zell-Mikroträger-Kombination liefern. Eine kritische Bewertung des Herstellungsprozesses in dieser Phase wird die Durchführbarkeit der Aufstockung des Prozesses für kommerzielle Mengen bestimmen.
Plan der klinischen Prüfung und behördliche Genehmigung
Die behördlichen und ethischen Genehmigungen werden in der Aufbauphase der Studie eingeholt. In jedem Land werden vor der Rekrutierung alle relevanten Genehmigungen vorliegen und vom UCL überwacht werden. Im Rahmen der klinischen Studie wird geprüft, ob die Implantation von ASMDC-Mikroträgern zu einer klinisch relevanten Verringerung der Häufigkeit der gesamten FI-Episoden führt. Patienten, Betreuer und die Öffentlichkeit werden in die Durchführung der Studie und die Verbreitung der Ergebnisse einbezogen.
Für die behördliche Zulassung erforderliche nichtklinische Sicherheitsstudien
Das erwartete biologische Verhalten der zellulären Komponente im Endprodukt wird zusammen mit der lokalen Toleranz, der Persistenz und den toxikologischen Eigenschaften der Zell-Mikroträger-Kombination nachgewiesen, um ihre Sicherheit zu überprüfen.
Überprüfung der Produktstabilität
Es wird ein robustes und konsistentes Verfahren zur Vorbereitung des Endprodukts in einem für Lagerung und Transport geeigneten Zustand entwickelt und validiert.
Verbreitung und Einbeziehung von Interessengruppen
Bowel Research UK und TT werden mit allen AMELIE-Nutznießern zusammenarbeiten, um mit Unternehmen und Industrie, Fachleuten des Gesundheitswesens, Patienten und der Öffentlichkeit, Wohltätigkeitsorganisationen und dem dritten Sektor sowie Wissenschaftlern in Kontakt zu treten.
Wissensmanagement und -verwertung
Im Rahmen dieses Pakets sollen die Vorzüge und die Grundlage eines Geschäftsmodells für die Anwendung der implantierbaren Zell-Mikroträgertechnologie bei der Behandlung von FI untersucht werden und potenzielle andere Märkte erkundet werden, auf denen die Technologie ebenfalls wirksam eingesetzt werden könnte.
Lesley Booth
MBE, Direktor für Forschung und PPIE bei Bowel Research UK
“Die Realität eines Lebens mit Stuhlinkontinenz kann verheerend sein. Sie ist definitiv lebensbegrenzend. Und die Tatsache, dass es sich um eine Krankheit handelt, über die nicht offen gesprochen wird, erschwert die Führung eines normalen Lebens zusätzlich. Eine Therapie zu finden, die funktioniert, wäre nicht nur ein großer medizinischer Durchbruch, sondern würde das Leben von Millionen Menschen verändern.”
Richard Day
Professor für Regenerative Medizintechnologie am University College London
“Wir sind von der Aussicht auf das AMELIE-Projekt und den potenziellen Vorteilen, die sich aus dem untersuchten neuen therapeutischen Ansatz ergeben könnten, sehr begeistert.
Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit dem außergewöhnlichen Konsortium von Wissenschaftlern, Klinikern, Industrie- und Wohlfahrtspartnern aus ganz Europa, um unseren bahnbrechenden Ansatz der regenerativen Medizin zur Behandlung dieser schwächenden Erkrankung zu entwickeln. Dies wird ein radikaler und innovativer Ansatz sein, der in dieser Größenordnung noch nie versucht wurde.”