VISIÓN
Y OBJETIVOS
Nuestra misión
El consorcio propone un enfoque traslacional radical e innovador para fabricar y suministrar al organismo células dependientes de anclaje, como una forma de nueva terapia celular, con el fin de establecer terapias de medicina regenerativa más eficaces para la FI y otras indicaciones clínicas.
La condición
La incontinencia fecal es una enfermedad frecuente. Aunque no pone en peligro la vida, la Organización Mundial de la Salud (OMS) la considera una enfermedad que afecta gravemente a la vida diaria y la productividad de las personas afectadas y sus familias, y supone una carga considerable para los servicios sanitarios europeos. Existe una necesidad terapéutica especialmente insatisfecha para los pacientes con síntomas graves de incontinencia fecal (IF), que o bien no son aptos para someterse a las opciones quirúrgicas disponibles en la actualidad, o bien no desean hacerlo, pero que podrían beneficiarse de un enfoque médico regenerativo.
Nuestra visión
AMELIE desarrollará un novedoso producto de ingeniería tisular (medicamento combinado de terapia avanzada) que comprende la fijación de las células dependientes del anclaje a un microportador implantable biodegradable y clínicamente cualificado, con el fin de mejorar directamente los síntomas clínicos de la IF.
Objetivos AMELIE
Objetivo nº 1:
Establecer nuevos procesos sólidos para la fabricación, caracterización, transporte y suministro de microportadores biodegradables e implantables.
Objetivo 2:
Demostrar la seguridad de los microportadores ASMDC mediante ensayos no clínicos para cumplir los requisitos normativos nacionales y crear un resumen del producto que permita evaluar la tecnología en toda Europa.
Objetivo 3:
Llevar a cabo un ensayo paneuropeo aleatorizado y doble ciego para determinar si los microtransportadores conducen a una reducción de la frecuencia de los episodios de IF.
Objetivo 4:
Implicar a las sociedades nacionales y regionales con el apoyo de organizaciones benéficas europeas, redes de apoyo a los pacientes y el público para establecer canales para la actividad de la IPP y la difusión de los avances del proyecto a los pacientes, el público y la comunidad científica.
Objetivo 5:
Desarrollar un plan de negocio y una futura estrategia de comercialización para permitir el acceso de los pacientes a la microportadora en toda Europa y el mundo.