ACCESO
Gestión y coordinación de proyectos
La UCL se encargará de la gestión científica, contractual y financiera del proyecto. Esta fase del proyecto garantizará la calidad y puntualidad de los avances y resultados del proyecto, abordará la planificación y gestión de riesgos y tendrá en cuenta criterios éticos y cuestiones de género.
Proceso de fabricación de microportadores celulares
Bajo la dirección del IST, se establecerá un procedimiento sólido, coherente y escalable que cumpla las GMP para la fijación de SMDC humanas a microportadores TIPS. Este procedimiento estandarizado será verificado por el UCL antes de ser transferido al NHSBT, donde el proceso será validado en preparación para la fabricación de la combinación célula-microportador.
Fabricación de microportadores TIPS clínicamente listos
Los microportadores se fabricarán a escala piloto. El UCL supervisará la confirmación de que los microportadores cumplen las especificaciones. Los estudios de estabilidad proporcionarán datos sobre la estabilidad a largo plazo de la combinación implantable célula-microportador. La evaluación crítica del proceso de fabricación en esta fase determinará la viabilidad de ampliar el proceso para cantidades comerciales.
Plan de ensayo clínico y aprobación reglamentaria
En la fase inicial del ensayo se solicitarán las autorizaciones reguladoras y éticas. Cada país contará con todas las autorizaciones pertinentes antes del reclutamiento y será supervisado por el UCL. El ensayo clínico probará si la implantación de microportadores ASMDC conduce a una reducción mínima clínicamente relevante en la frecuencia de episodios totales de FI. Los pacientes, los cuidadores y el público participarán en la realización del estudio y en la difusión de los resultados.
Estudios de seguridad no clínicos necesarios para la aprobación reglamentaria
Se demostrará el comportamiento biológico esperado del componente celular en el producto acabado, junto con la tolerancia local, la persistencia y las propiedades toxicológicas de la combinación célula-microportador, a fin de verificar su seguridad.
Verificación de la estabilidad del producto
Se diseñará y validará un proceso sólido y coherente para preparar el producto acabado en un estado adecuado para su almacenamiento y transporte.
Difusión y participación de las partes interesadas
Bowel Research UK y TT colaborarán con todos los beneficiarios de AMELIE para implicar a empresas y beneficiarios industriales, profesionales sanitarios, pacientes y público en general, organizaciones benéficas y del tercer sector, y académicos.
Gestión y explotación del conocimiento
Este paquete tratará de comprender el mérito y la base de un caso de negocio para la aplicación de la tecnología de microportadores celulares implantables en el tratamiento de la IF y explorar otros mercados potenciales en los que la tecnología también podría utilizarse eficazmente.
Lesley Booth
MBE, Director de Investigación y PPIE en Bowel Research UK
“La realidad de vivir con incontinencia fecal puede ser devastadora. No cabe duda de que limita la vida. Y el hecho de que sea una afección de la que la gente no habla libremente no hace sino aumentar las dificultades para llevar una vida normal. Encontrar una terapia que funcione no sólo sería un gran avance médico, sino que cambiaría la vida de millones de personas”.”
Richard Day
Catedrático de Tecnología de Medicina Regenerativa del University College de Londres
“Estamos tremendamente entusiasmados con la perspectiva del proyecto AMELIE y los beneficios potenciales que pueden derivarse del nuevo enfoque terapéutico que se está investigando.
Estamos impacientes por trabajar con el excepcional consorcio de académicos, médicos, industriales y organizaciones benéficas de toda Europa para desarrollar nuestro enfoque pionero de medicina regenerativa para el tratamiento de esta enfermedad debilitante. Será un enfoque radical e innovador que nunca antes se ha intentado a tal escala”.”