TILGANG
Projektledelse og -koordinering
UCL vil være ansvarlig for den videnskabelige, kontraktlige og økonomiske styring af projektet. Denne fase af projektet vil sikre korrekt kvalitet og rettidighed af projektets fremskridt og resultater, håndtere risikoplanlægning og -styring samt tage højde for etiske kriterier og kønsspørgsmål.
Proces til fremstilling af celle-mikrobærere
Under ledelse af IST vil dette etablere en robust, konsekvent og skalerbar GMP-kompatibel procedure for fastgørelse af humane SMDC til TIPS-mikrobærere. Denne standardiserede procedure vil blive verificeret af UCL, før den overføres til NHSBT, hvor processen vil blive valideret, så den er klar til fremstilling af kombinationen af celler og mikrobærere.
Fremstilling af klinisk færdige TIPS-mikrobærere
Mikrobærerne vil blive fremstillet i pilotskala. UCL vil føre tilsyn med, at mikrobærerne opfylder specifikationerne. Stabilitetsundersøgelser vil give data om den langsigtede stabilitet af den implanterbare celle-mikrobærer-kombination. En kritisk evaluering af fremstillingsprocessen i denne fase vil afgøre, om det er muligt at opskalere processen til kommercielle mængder.
Plan for klinisk forsøg og myndighedsgodkendelse
Der vil blive søgt om lovgivningsmæssige og etiske godkendelser i forsøgets opstartsfase. Hvert land vil have alle relevante godkendelser på plads før rekruttering og vil blive overvåget af UCL. Det kliniske forsøg vil teste, om ASMDC-microcarrier-implantation fører til en minimum klinisk relevant reduktion i hyppigheden af samlede FI-episoder. Patienter, plejepersonale og offentligheden vil blive inddraget i gennemførelsen af undersøgelsen og formidlingen af resultaterne.
Ikke-kliniske sikkerhedsundersøgelser, der kræves til myndighedsgodkendelse
Den forventede biologiske opførsel af den cellulære komponent i det færdige produkt vil blive demonstreret sammen med den lokale tolerance, persistens og toksikologiske egenskaber af celle-mikrobærer-kombinationen for at verificere dens sikkerhed.
Verificering af produktstabilitet
En robust og konsekvent proces til at forberede det færdige produkt i en tilstand, der er egnet til opbevaring og transport, vil blive designet og valideret.
Formidling og inddragelse af interessenter
Bowel Research UK og TT vil arbejde sammen med alle AMELIE-modtagere om at engagere sig i erhvervslivet og industrielle modtagere, sundhedspersonale, patienter og offentligheden, velgørende organisationer og den tredje sektor samt akademikere.
Håndtering og udnyttelse af viden
Denne pakke vil forsøge at forstå fordelene ved og grundlaget for en business case for anvendelsen af den implanterbare celle-mikrobærerteknologi til behandling af FI og undersøge potentielle andre markeder, hvor teknologien også kunne bruges effektivt.
Lesley Booth
MBE, direktør for forskning og PPIE hos Bowel Research UK
“At leve med afføringsinkontinens kan være ødelæggende. Det er helt sikkert livsbegrænsende. Og det faktum, at det er en tilstand, som folk ikke taler frit om, gør det bare endnu sværere at leve et normalt liv. At finde en behandling, der virker, ville ikke bare være et stort medicinsk gennembrud, det ville ændre livet for millioner.”
Richard Day
Professor i regenerativ medicinsk teknologi ved University College London
“Vi er enormt begejstrede for udsigten til AMELIE-projektet og de potentielle fordele, der kan opstå ved den nye terapeutiske tilgang, der undersøges.
Vi ser frem til at arbejde sammen med det enestående konsortium af akademikere, klinikere, industri og velgørenhedspartnere fra hele Europa for at udvikle vores banebrydende tilgang til regenerativ medicin til behandling af denne invaliderende tilstand. Det vil være en radikal og innovativ tilgang, som aldrig før er forsøgt i så stor skala.”