TILGANG

Projektledelse og -koordinering

University College London (UCL) vil stå for den videnskabelige, kontraktmæssige og økonomiske ledelse af projektet. Denne rolle skal sikre en effektiv koordinering af aktiviteterne, opretholdelse af høje kvalitetsstandarder samt rettidig gennemførelse af projektets milepæle og resultater.

Det vil desuden omfatte tilsyn med risikostyring, etiske overvejelser og principper om ligestilling mellem kønnene gennem hele projektets løbetid.

Proces til fremstilling af celle-mikrobærere

Under ledelse af Instituto Superior Técnico skal denne arbejdspakke udvikle en robust, reproducerbar og skalerbar fremstillingsproces, der overholder GMP-standarderne (Good Manufacturing Practice) for fastgørelse af celler fra menneskelige skeletmuskler til TIPS-mikrobærere (thermally induced phase separation). Den standardiserede proces vil først blive verificeret af University College London, inden den overføres til NHS Blood and Transplant, hvor den vil gennemgå yderligere validering med henblik på at understøtte fremstillingen af den kombinerede celle-mikrobærer-terapi.

Fremstilling af klinisk færdige TIPS-mikrobærere

Mikrobærere baseret på termisk induceret faseadskillelse (TIPS) vil blive fremstillet i pilotskala med henblik på klinisk anvendelse. University College London vil stå for verifikationen for at sikre, at mikrobærerne opfylder alle foruddefinerede kvalitets- og ydeevnespecifikationer.
Der vil blive gennemført stabilitetsundersøgelser for at vurdere det implanterbare celle-mikrobærer-produkts integritet og ydeevne på lang sigt. Sideløbende hermed vil fremstillingsprocessen blive grundigt vurderet for at fastslå, om den er egnet til opskalering og fremtidig kommerciel produktion.

Plan for klinisk forsøg og myndighedsgodkendelse

I løbet af forsøgets forberedelsesfase vil de nødvendige myndigheds- og etiske godkendelser blive indhentet i hvert deltagende land, inden rekrutteringen af patienter påbegyndes, og University College London står for den overordnede koordinering.
Det kliniske forsøg skal undersøge, om implantation af en terapi baseret på autologe celler fra skeletmuskulaturen på mikrobærere fører til en klinisk signifikant reduktion i hyppigheden af episoder med fækal inkontinens.
Patienter, pårørende og offentligheden vil spille en aktiv rolle gennem hele projektet og bidrage både til gennemførelsen af undersøgelsen og til formidlingen af resultaterne.

Ikke-kliniske sikkerhedsundersøgelser, der kræves til myndighedsgodkendelse

Der vil blive gennemført et program med ikke-kliniske sikkerhedsundersøgelser med henblik på at understøtte den myndighedsmæssige godkendelse af behandlingen. Disse undersøgelser skal kortlægge den biologiske adfærd af den cellulære komponent i det færdige produkt og vurdere den lokale vævsreaktion, persistensen og det toksikologiske profil for den kombinerede celle-mikrobærer-behandling, hvilket vil levere den nødvendige dokumentation for at påvise sikkerheden ved klinisk anvendelse.

Verifikation af produktets stabilitet

Der er udviklet og valideret en robust og reproducerbar fremstillingsproces for at sikre, at det færdige produkt konsekvent kan klargøres til opbevaring og transport, samtidig med at dets kvalitet, stabilitet og integritet bevares.

Samarbejde, formidling og inddragelse af interessenter

Bowel Research UK og PNO Innovation har stået i spidsen for inddragelsen af interessenter gennem hele projektet og har samarbejdet med partnere fra erhvervslivet, sundhedspersonale, patienter og offentligheden, velgørenhedsorganisationer, organisationer i den tredje sektor samt det akademiske miljø.
Samarbejde har været centralt i AMELIE-projektet. Konsortiets medlemmer vil fortsat arbejde tæt sammen med eksterne partnere for at sikre størst mulig formidling, gennemslagskraft og fremtidig udnyttelse af projektets forskning og resultater.

Håndtering og udnyttelse af viden

Denne arbejdspakke skal vurdere det kommercielle potentiale i teknologien med implanterbare celle-mikrobærere til behandling af fækal inkontinens og samtidig identificere muligheder for at anvende platformen inden for andre terapeutiske områder, hvor den kan give klinisk gavn.

Kathryn Pretzel-Shiels

Administrerende direktør hos Bowel Research UK

“At leve med fækal inkontinens kan være meget belastende og have en betydelig indvirkning på livskvaliteten. Da emnet sjældent drøftes åbent, oplever mange mennesker også stigmatisering og isolation, hvilket gør det endnu sværere at håndtere situationen. At finde en effektiv behandling ville ikke blot være et stort medicinsk gennembrud, men også en livsforandrende udvikling for millioner af mennesker.”

Richard Day

Professor i regenerativ medicinsk teknologi ved University College London

“Vi er enormt begejstrede for udsigten til AMELIE-projektet og de potentielle fordele, der kan opstå ved den nye terapeutiske tilgang, der undersøges.
Vi ser frem til at arbejde sammen med det enestående konsortium af akademikere, klinikere, industri og velgørenhedspartnere fra hele Europa for at udvikle vores banebrydende tilgang til regenerativ medicin til behandling af denne invaliderende tilstand. Det vil være en radikal og innovativ tilgang, som aldrig før er forsøgt i så stor skala.”