APPROCHE
Gestion et coordination de projets
L'UCL sera chargée de la gestion scientifique, contractuelle et financière du projet. Cette étape du projet garantira la qualité et la rapidité de l'avancement et des résultats du projet, la planification et la gestion des risques, ainsi que la prise en compte des critères éthiques et des questions d'égalité entre les hommes et les femmes.
Procédé de fabrication de microporteurs cellulaires
Dirigé par l'IST, ce projet établira une procédure robuste, cohérente et évolutive, conforme aux BPF, pour l'attachement de SMDC humains à des microporteurs TIPS. Cette procédure normalisée sera vérifiée par l'UCL avant d'être transférée au NHSBT, où elle sera validée en vue de la fabrication de la combinaison cellule-microporteur.
Fabrication de microporteurs TIPS cliniquement prêts
Les microporteurs seront fabriqués à l'échelle pilote. L'UCL supervisera la confirmation que les microporteurs répondent aux spécifications. Les études de stabilité fourniront des données sur la stabilité à long terme de la combinaison cellule implantable-microporteur. L'évaluation critique du processus de fabrication à ce stade déterminera la faisabilité de la mise à l'échelle du processus pour des quantités commerciales.
Plan d'essai clinique et approbation réglementaire
Les autorisations réglementaires et éthiques seront demandées au cours de la phase de mise en place de l'essai. Chaque pays disposera de toutes les autorisations nécessaires avant le recrutement et sera supervisé par l'UCL. L'essai clinique testera si l'implantation d'ASMDC-microcarrier conduit à une réduction minimale cliniquement pertinente de la fréquence des épisodes d'IF totale. Les patients, les soignants et le public seront impliqués dans la réalisation de l'étude et la diffusion des résultats.
Études de sécurité non cliniques requises pour l'approbation réglementaire
Le comportement biologique attendu du composant cellulaire dans le produit fini sera démontré ainsi que la tolérance locale, la persistance et les propriétés toxicologiques de la combinaison cellule-microporteur afin de vérifier sa sécurité.
Vérification de la stabilité du produit
Un processus robuste et cohérent de préparation du produit fini dans un état adapté au stockage et au transport sera conçu et validé.
Diffusion et engagement des parties prenantes
Bowel Research UK et TT travailleront ensemble avec tous les bénéficiaires d'AMELIE pour s'engager auprès des entreprises et des bénéficiaires industriels, des professionnels de la santé, des patients et du public, des organisations caritatives et du troisième secteur, ainsi que des universitaires.
Gestion et exploitation des connaissances
Ce paquet cherchera à comprendre le bien-fondé et la base d'un dossier commercial pour l'application de la technologie des microporteurs cellulaires implantables dans le traitement de la FI et à explorer d'autres marchés potentiels où la technologie pourrait également être utilisée de manière efficace.
Lesley Booth
MBE, directeur de la recherche et du PPIE à Bowel Research UK
“La réalité de l'incontinence fécale peut être dévastatrice. Elle limite définitivement l'espérance de vie. Et le fait qu'il s'agisse d'une maladie dont les gens ne parlent pas librement ne fait qu'ajouter aux difficultés de mener une vie normale. La découverte d'une thérapie efficace ne serait pas seulement une avancée médicale majeure, elle changerait la vie de millions de personnes”.”
Richard Day
Professeur de technologie de médecine régénérative à l'University College London
“Nous sommes extrêmement enthousiastes à l'idée du projet AMELIE et des avantages potentiels qui peuvent découler de la nouvelle approche thérapeutique à l'étude.
Nous sommes impatients de travailler avec le consortium exceptionnel d'universitaires, de cliniciens, d'industriels et d'associations caritatives de toute l'Europe pour développer notre approche pionnière de la médecine régénérative dans le traitement de cette maladie débilitante. Il s'agira d'une approche radicale et innovante qui n'a jamais été tentée à une telle échelle.”