APPROCHE

Gestion et coordination de projets

L'University College London (UCL) assurera la gestion scientifique, contractuelle et financière du projet. Ce rôle permettra de garantir une coordination efficace des activités, tout en maintenant des normes de qualité élevées et en veillant à ce que les étapes clés et les résultats du projet soient atteints dans les délais prévus.

Cela inclura également le suivi de la gestion des risques, des considérations éthiques et des principes d'égalité entre les femmes et les hommes tout au long du projet.

Procédé de fabrication de microporteurs cellulaires

Dirigé par l’Instituto Superior Técnico, ce lot de travail visera à mettre au point un procédé de fabrication robuste, reproductible et évolutif, conforme aux normes des Bonnes pratiques de fabrication (BPF), pour la fixation de cellules dérivées du muscle squelettique humain sur des microporteurs issus de la séparation de phases induite thermiquement (TIPS). Ce procédé standardisé sera d’abord vérifié par l’University College London avant d’être transféré au NHS Blood and Transplant, où il fera l’objet d’une validation supplémentaire afin de permettre la fabrication de la thérapie combinée cellules-microporteurs.

Fabrication de microporteurs TIPS cliniquement prêts

Les microporteurs à séparation de phases induite thermiquement (TIPS) seront fabriqués à l'échelle pilote en vue d'une application clinique. L'University College London supervisera les contrôles visant à garantir que les microporteurs répondent à toutes les spécifications prédéfinies en matière de qualité et de performances.
Des études de stabilité seront menées afin d'évaluer l'intégrité et les performances à long terme du produit implantable composé de cellules et de microporteurs. Parallèlement, le procédé de fabrication fera l'objet d'une évaluation approfondie afin de déterminer s'il se prête à une mise à l'échelle et à une future production commerciale.

Plan d'essai clinique et approbation réglementaire

Au cours de la phase de préparation de l'essai, les autorisations réglementaires et éthiques nécessaires seront obtenues dans chaque pays participant avant le début du recrutement des patients, sous la coordination générale de l'University College London.
Cet essai clinique visera à déterminer si l'implantation d'une thérapie à base de cellules autologues issues du muscle squelettique et de microporteurs entraîne une réduction cliniquement significative de la fréquence des épisodes d'incontinence fécale.
Les patients, les soignants et le grand public joueront un rôle actif tout au long du projet, en contribuant à la fois à la réalisation de l'étude et à la diffusion de ses résultats.

Études de sécurité non cliniques requises pour l'approbation réglementaire

Un programme d'études de sécurité non cliniques sera mené afin d'étayer l'autorisation réglementaire de ce traitement. Ces études permettront de caractériser le comportement biologique de la composante cellulaire au sein du produit final et d'évaluer la réponse tissulaire locale, la persistance et le profil toxicologique du traitement combiné cellules-microporteurs, fournissant ainsi les données nécessaires pour démontrer son innocuité en vue d'une utilisation clinique.

Vérification de la stabilité du produit

Un procédé de fabrication robuste et reproductible a été mis au point et validé afin de garantir que le produit final puisse être préparé de manière constante en vue de son stockage et de son transport, tout en préservant sa qualité, sa stabilité et son intégrité.

Collaboration, diffusion et mobilisation des parties prenantes

Bowel Research UK et PNO Innovation ont mené des actions de consultation des parties prenantes tout au long du projet, en collaboration avec des partenaires industriels, des professionnels de santé, des patients et le grand public, des associations caritatives, des organisations du secteur tertiaire et la communauté universitaire.
La collaboration a été au cœur du projet AMELIE. Les membres du consortium continueront à travailler en étroite collaboration avec des partenaires externes afin d'optimiser la diffusion, l'impact et l'exploitation future des travaux de recherche et des résultats du projet.

Gestion et exploitation des connaissances

Ce lot de travail permettra d'évaluer le potentiel commercial de la technologie des microporteurs cellulaires implantables pour le traitement de l'incontinence fécale, tout en identifiant les possibilités d'application de cette plateforme dans d'autres domaines thérapeutiques où elle pourrait apporter un bénéfice clinique.

Kathryn Pretzel-Shiels

Directeur général de Bowel Research UK

“ Vivre avec une incontinence fécale peut être extrêmement pénible et avoir un impact considérable sur la qualité de vie. Comme ce sujet est rarement abordé ouvertement, de nombreuses personnes sont également confrontées à la stigmatisation et à l’isolement, ce qui rend la situation encore plus difficile à gérer. La mise au point d’un traitement efficace constituerait non seulement une avancée médicale majeure, mais aussi un changement qui transformerait la vie de millions de personnes. ”

Richard Day

Professeur de technologie de médecine régénérative à l'University College London

“Nous sommes extrêmement enthousiastes à l'idée du projet AMELIE et des avantages potentiels qui peuvent découler de la nouvelle approche thérapeutique à l'étude.
Nous sommes impatients de travailler avec le consortium exceptionnel d'universitaires, de cliniciens, d'industriels et d'associations caritatives de toute l'Europe pour développer notre approche pionnière de la médecine régénérative dans le traitement de cette maladie débilitante. Il s'agira d'une approche radicale et innovante qui n'a jamais été tentée à une telle échelle.”