APPROCCIO

Gestione e coordinamento del progetto

L’University College London (UCL) sarà responsabile della gestione scientifica, contrattuale e finanziaria del progetto. Questo ruolo garantirà un coordinamento efficace delle attività, assicurando elevati standard di qualità e il raggiungimento tempestivo delle tappe fondamentali e dei risultati del progetto.

Comprenderà inoltre il controllo della gestione dei rischi, delle considerazioni etiche e dei principi di parità di genere per tutta la durata del progetto.

Processo di produzione di microportatori cellulari

Guidato dall’Instituto Superior Técnico, questo pacchetto di lavoro svilupperà un processo di produzione robusto, riproducibile e scalabile, conforme agli standard delle Buone Pratiche di Fabbricazione (GMP), per il fissaggio di cellule derivate dal muscolo scheletrico umano su microportatori basati sulla separazione di fase indotta termicamente (TIPS). Il processo standardizzato sarà innanzitutto verificato dall’University College London prima di essere trasferito all’NHS Blood and Transplant, dove sarà sottoposto a un’ulteriore validazione a supporto della produzione della terapia combinata cellule-microvettori.

Produzione di microcarrier TIPS pronti per l'uso clinico

I microvettori a separazione di fase indotta termicamente (TIPS) saranno prodotti su scala pilota per l'applicazione clinica. L'University College London supervisionerà la verifica per garantire che i microvettori soddisfino tutte le specifiche predefinite in materia di qualità e prestazioni.
Verranno condotti studi di stabilità per valutare l'integrità e le prestazioni a lungo termine del prodotto impiantabile costituito da cellule e microportatori. Parallelamente, il processo di produzione sarà sottoposto a una valutazione approfondita per determinarne l'idoneità al potenziamento su larga scala e alla futura produzione commerciale.

Piano di sperimentazione clinica e approvazione normativa

Durante la fase di preparazione della sperimentazione, saranno ottenute le necessarie autorizzazioni normative ed etiche in ciascun paese partecipante prima dell’inizio del reclutamento dei pazienti, con il coordinamento generale a cura dell’University College London.
La sperimentazione clinica valuterà se l'impianto di una terapia a base di cellule autologhe derivate dal muscolo scheletrico e microportatori comporti una riduzione clinicamente significativa della frequenza degli episodi di incontinenza fecale.
I pazienti, gli assistenti e i cittadini svolgeranno un ruolo attivo durante l'intero progetto, contribuendo sia alla realizzazione dello studio sia alla diffusione dei suoi risultati.

Studi di sicurezza non clinici richiesti per l'approvazione normativa

Verrà avviato un programma di studi di sicurezza non clinici a sostegno dell’approvazione normativa della terapia. Tali studi mireranno a caratterizzare il comportamento biologico della componente cellulare all’interno del prodotto finale e a valutare la risposta tissutale locale, la persistenza e il profilo tossicologico della terapia combinata cellula-microvettore, fornendo le prove necessarie a dimostrarne la sicurezza per l’uso clinico.

Verifica della stabilità del prodotto

È stato sviluppato e convalidato un processo di produzione affidabile e riproducibile per garantire che il prodotto finale possa essere preparato in modo coerente per lo stoccaggio e il trasporto, mantenendone la qualità, la stabilità e l'integrità.

Collaborazione, diffusione e coinvolgimento delle parti interessate

Bowel Research UK e PNO Innovation hanno guidato le attività di coinvolgimento delle parti interessate durante l’intero progetto, collaborando con partner industriali, operatori sanitari, pazienti e cittadini, enti di beneficenza, organizzazioni del terzo settore e la comunità accademica.
La collaborazione ha rivestito un ruolo centrale nel progetto AMELIE. I membri del consorzio continueranno a lavorare a stretto contatto con i partner esterni per massimizzare la diffusione, l’impatto e il futuro sfruttamento della ricerca e dei risultati del progetto.

Gestione e sfruttamento della conoscenza

Questo pacchetto di lavoro valuterà il potenziale commerciale della tecnologia dei microvettori cellulari impiantabili per il trattamento dell’incontinenza fecale, individuando al contempo le opportunità di applicare la piattaforma in altre aree terapeutiche in cui potrebbe apportare benefici clinici.

Kathryn Pretzel-Shiels

Amministratore delegato di Bowel Research UK

“Convivere con l’incontinenza fecale può essere fonte di grande angoscia e avere un impatto profondo sulla qualità della vita. Poiché se ne parla raramente apertamente, molte persone devono inoltre affrontare lo stigma e l’isolamento, il che rende ancora più difficile affrontare la situazione. Trovare un trattamento efficace rappresenterebbe non solo un’importante svolta medica, ma anche un cambiamento che cambierebbe la vita di milioni di persone”.”

Richard Day

Professore di Tecnologia della Medicina Rigenerativa presso l'University College di Londra

“Siamo estremamente entusiasti della prospettiva del progetto AMELIE e dei potenziali benefici che possono derivare dal nuovo approccio terapeutico che si sta studiando.
Non vediamo l'ora di lavorare con l'eccezionale consorzio di accademici, clinici, industrie e partner di beneficenza provenienti da tutta Europa per sviluppare il nostro approccio pionieristico di medicina rigenerativa per il trattamento di questa condizione debilitante. Si tratterà di un approccio radicale e innovativo mai tentato prima su tale scala”.”