ABORDAGEM

A UCL será responsável pela gestão científica, contratual e financeira do projeto. Esta fase do projeto assegurará a qualidade adequada e a pontualidade dos progressos e resultados do projeto, abordará o planeamento e a gestão dos riscos e terá em conta critérios éticos e questões de género.

Liderado pelo IST, este projeto estabelecerá um procedimento robusto, consistente e escalável, em conformidade com as BPF, para a fixação de SMDC humanas em microtransportadores TIPS. Este procedimento normalizado será verificado pela UCL antes de ser transferido para o NHSBT, onde o processo será validado em preparação para o fabrico da combinação célula-microtransportador.

Os microtransportadores serão fabricados à escala-piloto. A UCL supervisionará a confirmação de que os microtransportadores cumprem as especificações. Os estudos de estabilidade fornecerão dados sobre a estabilidade a longo prazo da combinação implantável célula-microtransportador. A avaliação crítica do processo de fabrico nesta fase determinará a viabilidade do aumento de escala do processo para quantidades comerciais.

As aprovações regulamentares e éticas serão obtidas na fase de preparação do ensaio. Cada país terá todas as aprovações relevantes em vigor antes do recrutamento e será supervisionado pela UCL. O ensaio clínico irá testar se a implantação de microportadores ASMDC conduz a uma redução mínima clinicamente relevante da frequência dos episódios totais de FI. Os doentes, os prestadores de cuidados e o público em geral serão envolvidos na realização do estudo e na divulgação dos resultados.

O comportamento biológico esperado do componente celular no produto acabado será demonstrado juntamente com a tolerância local, a persistência e as propriedades toxicológicas da combinação célula-microtransportador, a fim de verificar a sua segurança.

Será concebido e validado um processo robusto e coerente para preparar o produto acabado num estado adequado para armazenamento e transporte.

A Bowel Research UK e a TT trabalharão em conjunto com todos os beneficiários do programa AMELIE para colaborar com as empresas e os beneficiários industriais, os profissionais de saúde, os doentes e o público, as instituições de caridade e o terceiro sector e os académicos.

Este pacote procurará compreender o mérito e a base de uma justificação comercial para a aplicação da tecnologia de microtransportadores celulares implantáveis no tratamento da IF e explorar outros mercados potenciais em que a tecnologia possa também ser eficazmente utilizada.