APPROACH

Projektleitung und -koordinierung

Das University College London (UCL) wird die wissenschaftliche, vertragliche und finanzielle Leitung des Projekts übernehmen. Diese Rolle gewährleistet die effektive Koordination der Aktivitäten, die Einhaltung hoher Qualitätsstandards sowie die fristgerechte Erreichung der Projektmeilensteine und -ergebnisse.

Dazu gehört auch die Überwachung des Risikomanagements, ethischer Aspekte und der Grundsätze der Gleichstellung der Geschlechter während der gesamten Projektlaufzeit.

Verfahren zur Herstellung von Zell-Mikroträgern

Unter der Leitung des Instituto Superior Técnico wird im Rahmen dieses Arbeitspakets ein robuster, reproduzierbarer und skalierbarer Herstellungsprozess entwickelt, der den Standards der Guten Herstellungspraxis (GMP) entspricht und der die Anlagerung von aus menschlichem Skelettmuskel gewonnenen Zellen an Mikroträger nach dem Prinzip der thermisch induzierten Phasentrennung (TIPS) ermöglicht. Das standardisierte Verfahren wird zunächst vom University College London überprüft, bevor es an NHS Blood and Transplant übergeben wird, wo es einer weiteren Validierung unterzogen wird, um die Herstellung der kombinierten Zell-Mikroträger-Therapie zu unterstützen.

Herstellung von klinisch fertigen TIPS-Mikroträgern

Mikroträger mit thermisch induzierter Phasentrennung (TIPS) werden im Pilotmaßstab für die klinische Anwendung hergestellt. Das University College London wird die Überprüfung leiten, um sicherzustellen, dass die Mikroträger alle vorab festgelegten Qualitäts- und Leistungsspezifikationen erfüllen.
Es werden Stabilitätsstudien durchgeführt, um die langfristige Integrität und Leistungsfähigkeit des implantierbaren Zell-Mikroträger-Produkts zu bewerten. Parallel dazu wird der Herstellungsprozess umfassend bewertet, um seine Eignung für die Skalierung und die künftige kommerzielle Produktion zu ermitteln.

Plan der klinischen Prüfung und behördliche Genehmigung

Während der Vorbereitungsphase der Studie werden in jedem teilnehmenden Land die erforderlichen behördlichen und ethischen Genehmigungen eingeholt, bevor mit der Patientenrekrutierung begonnen wird; die Gesamtkoordination übernimmt das University College London.
Im Rahmen der klinischen Studie soll untersucht werden, ob die Implantation einer aus autologen Skelettmuskelzellen gewonnenen Zell-Mikroträger-Therapie zu einer klinisch bedeutsamen Verringerung der Häufigkeit von Stuhlinkontinenz-Episoden führt.
Patienten, Pflegekräfte und die Öffentlichkeit werden während des gesamten Projekts eine aktive Rolle spielen und sowohl zur Durchführung der Studie als auch zur Verbreitung ihrer Ergebnisse beitragen.

Für die behördliche Zulassung erforderliche nichtklinische Sicherheitsstudien

Zur Unterstützung der behördlichen Zulassung der Therapie wird ein Programm nichtklinischer Sicherheitsstudien durchgeführt. Diese Studien dienen dazu, das biologische Verhalten der zellulären Komponente im Endprodukt zu charakterisieren und die lokale Gewebereaktion, die Persistenz sowie das toxikologische Profil der kombinierten Zell-Mikroträger-Therapie zu bewerten, um so die für den Nachweis der Sicherheit im klinischen Einsatz erforderlichen Nachweise zu erbringen.

Überprüfung der Produktstabilität

Es wurde ein robuster und reproduzierbarer Herstellungsprozess entwickelt und validiert, um sicherzustellen, dass das Endprodukt unter Wahrung seiner Qualität, Stabilität und Integrität konsistent für die Lagerung und den Transport aufbereitet werden kann.

Zusammenarbeit, Wissensverbreitung und Einbindung von Interessengruppen

Bowel Research UK und PNO Innovation haben während des gesamten Projekts Maßnahmen zur Einbindung der Interessengruppen geleitet und dabei mit Partnern aus der Industrie, Fachkräften im Gesundheitswesen, Patienten und der Öffentlichkeit, Wohltätigkeitsorganisationen, Organisationen des dritten Sektors sowie der Wissenschaft zusammengearbeitet.
Die Zusammenarbeit stand im Mittelpunkt des AMELIE-Projekts. Die Konsortiumsmitglieder werden weiterhin eng mit externen Partnern zusammenarbeiten, um die Verbreitung, die Wirkung und die künftige Nutzung der Forschungsergebnisse und Erkenntnisse des Projekts zu maximieren.

Wissensmanagement und -verwertung

Im Rahmen dieses Arbeitspakets wird das kommerzielle Potenzial der Technologie implantierbarer Zell-Mikroträger zur Behandlung von Stuhlinkontinenz bewertet und gleichzeitig werden Möglichkeiten ermittelt, die Plattform in anderen Therapiebereichen einzusetzen, in denen sie einen klinischen Nutzen bringen könnte.

Kathryn Pretzel-Shiels

Geschäftsführer bei Bowel Research UK

“Das Leben mit Stuhlinkontinenz kann sehr belastend sein und die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen. Da dieses Thema selten offen angesprochen wird, sind viele Betroffene zudem mit Stigmatisierung und Isolation konfrontiert, was die Bewältigung dieser Situation noch erschwert. Die Entdeckung einer wirksamen Behandlungsmethode wäre nicht nur ein bedeutender medizinischer Durchbruch, sondern auch eine lebensverändernde Entwicklung für Millionen von Menschen.”

Richard Day

Professor für Regenerative Medizintechnologie am University College London

“Wir sind von der Aussicht auf das AMELIE-Projekt und den potenziellen Vorteilen, die sich aus dem untersuchten neuen therapeutischen Ansatz ergeben könnten, sehr begeistert.
Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit dem außergewöhnlichen Konsortium von Wissenschaftlern, Klinikern, Industrie- und Wohlfahrtspartnern aus ganz Europa, um unseren bahnbrechenden Ansatz der regenerativen Medizin zur Behandlung dieser schwächenden Erkrankung zu entwickeln. Dies wird ein radikaler und innovativer Ansatz sein, der in dieser Größenordnung noch nie versucht wurde.”