ABORDAGEM

Gestão e coordenação de projectos

A University College London (UCL) irá liderar a gestão científica, contratual e financeira do projeto. Esta função garantirá a coordenação eficaz das atividades, mantendo elevados padrões de qualidade e assegurando o cumprimento atempado das etapas e dos resultados do projeto.

Incluirá ainda a supervisão da gestão de riscos, das considerações éticas e dos princípios de igualdade de género ao longo de toda a duração do projeto.

Processo de fabrico de microtransportadores celulares

Liderado pelo Instituto Superior Técnico, este pacote de trabalho irá desenvolver um processo de fabrico robusto, reprodutível e escalável, em conformidade com as normas das Boas Práticas de Fabrico (BPF), para a fixação de células derivadas do músculo esquelético humano em microportadores de separação de fases induzida termicamente (TIPS). O processo padronizado será primeiro verificado pela University College London antes de ser transferido para o NHS Blood and Transplant, onde será submetido a uma validação adicional para apoiar o fabrico da terapia combinada de células e microportadores.

Fabrico de microcarregadores TIPS clinicamente prontos

As microportadoras de separação de fases induzida termicamente (TIPS) serão fabricadas em escala-piloto para aplicação clínica. A University College London supervisionará a verificação para garantir que as microportadoras cumprem todas as especificações de qualidade e desempenho predefinidas.
Serão realizados estudos de estabilidade para avaliar a integridade e o desempenho a longo prazo do produto implantável composto por células e microportadores. Paralelamente, o processo de fabrico será avaliado de forma exaustiva para determinar a sua adequação ao aumento de escala e à futura produção comercial.

Plano de ensaio clínico e aprovação regulamentar

Durante a fase de preparação do ensaio clínico, serão obtidas as aprovações regulamentares e éticas necessárias em cada país participante antes do início do recrutamento de doentes, sendo a coordenação geral assegurada pela University College London.
O ensaio clínico irá avaliar se a implantação de uma terapia à base de células autólogas derivadas do músculo esquelético e microportadoras conduz a uma redução clinicamente significativa da frequência dos episódios de incontinência fecal.
Os doentes, os cuidadores e o público em geral desempenharão um papel ativo ao longo de todo o projeto, contribuindo tanto para a realização do estudo como para a divulgação dos seus resultados.

Estudos de segurança não clínicos necessários para a aprovação regulamentar

Será realizado um programa de estudos de segurança não clínicos para apoiar a aprovação regulamentar da terapia. Estes estudos irão caracterizar o comportamento biológico do componente celular no produto final e avaliar a resposta tecidular local, a persistência e o perfil toxicológico da terapia combinada de células e microportadores, fornecendo as evidências necessárias para demonstrar a sua segurança para utilização clínica.

Verificação da estabilidade do produto

Foi desenvolvido e validado um processo de fabrico robusto e reprodutível, com o objetivo de garantir que o produto final possa ser preparado de forma consistente para armazenamento e transporte, mantendo a sua qualidade, estabilidade e integridade.

Colaboração, divulgação e envolvimento das partes interessadas

A Bowel Research UK e a PNO Innovation lideraram as atividades de envolvimento das partes interessadas ao longo de todo o projeto, trabalhando com parceiros do setor, profissionais de saúde, doentes e o público em geral, instituições de caridade, organizações do terceiro setor e a comunidade académica.
A colaboração tem sido fundamental para o projeto AMELIE. Os membros do consórcio continuarão a trabalhar em estreita colaboração com parceiros externos para maximizar a divulgação, o impacto e a futura exploração da investigação e dos resultados do projeto

Gestão e exploração de conhecimentos

Este pacote de trabalho irá avaliar o potencial comercial da tecnologia de microportadores celulares implantáveis para o tratamento da incontinência fecal, identificando simultaneamente oportunidades para aplicar a plataforma noutras áreas terapêuticas onde possa proporcionar benefícios clínicos.

Kathryn Pretzel-Shiels

Diretor Executivo da Bowel Research UK

“Viver com incontinência fecal pode ser extremamente angustiante e ter um impacto profundo na qualidade de vida. Como raramente se fala abertamente sobre o assunto, muitas pessoas enfrentam também o estigma e o isolamento, o que torna ainda mais difícil lidar com a situação. Encontrar um tratamento eficaz representaria não só um grande avanço médico, mas também uma mudança que transformaria a vida de milhões de pessoas.”

Richard Day

Professor de Tecnologia de Medicina Regenerativa na University College London

“Estamos extremamente entusiasmados com a perspetiva do projeto AMELIE e com os potenciais benefícios que podem advir da nova abordagem terapêutica que está a ser investigada.
Aguardamos com expetativa a oportunidade de trabalhar com o excecional consórcio de académicos, clínicos, indústria e parceiros de caridade de toda a Europa para desenvolver a nossa abordagem pioneira de medicina regenerativa para o tratamento desta doença debilitante. Esta será uma abordagem radical e inovadora, nunca antes tentada a esta escala”.”