ACCESO

Gestión y coordinación de proyectos

El University College London (UCL) se encargará de la gestión científica, contractual y financiera del proyecto. Esta función garantizará la coordinación eficaz de las actividades, manteniendo unos altos estándares de calidad y el cumplimiento puntual de los hitos y resultados del proyecto.

También incluirá la supervisión de la gestión de riesgos, las consideraciones éticas y los principios de igualdad de género a lo largo de toda la duración del proyecto.

Proceso de fabricación de microportadores celulares

Dirigido por el Instituto Superior Técnico, este paquete de trabajo desarrollará un proceso de fabricación robusto, reproducible y escalable que cumpla con las normas de Buenas Prácticas de Fabricación (BPF) para la fijación de células derivadas del músculo esquelético humano a microportadores de separación de fases inducida térmicamente (TIPS). El proceso estandarizado será verificado en primer lugar por el University College London antes de ser transferido al NHS Blood and Transplant, donde se someterá a una validación adicional para respaldar la fabricación de la terapia combinada de células y microportadores.

Fabricación de microportadores TIPS clínicamente listos

Los microportadores de separación de fases inducida térmicamente (TIPS) se fabricarán a escala piloto para su aplicación clínica. El University College London supervisará la verificación para garantizar que los microportadores cumplan todas las especificaciones de calidad y rendimiento predefinidas.
Se llevarán a cabo estudios de estabilidad para evaluar la integridad y el rendimiento a largo plazo del producto implantable compuesto por células y microportadores. Paralelamente, se evaluará exhaustivamente el proceso de fabricación para determinar su idoneidad para la ampliación de la escala y la futura producción comercial.

Plan de ensayo clínico y aprobación reglamentaria

Durante la fase de preparación del ensayo, se obtendrán las autorizaciones reglamentarias y éticas necesarias en cada país participante antes de que comience el reclutamiento de pacientes, bajo la coordinación general del University College London.
El ensayo clínico evaluará si la implantación de una terapia basada en células autólogas derivadas del músculo esquelético y microportadores da lugar a una reducción clínicamente significativa de la frecuencia de los episodios de incontinencia fecal.
Los pacientes, los cuidadores y el público en general desempeñarán un papel activo a lo largo de todo el proyecto, contribuyendo tanto a la realización del estudio como a la difusión de sus resultados.

Estudios de seguridad no clínicos necesarios para la aprobación reglamentaria

Se llevará a cabo un programa de estudios de seguridad no clínicos con el fin de respaldar la aprobación reglamentaria de la terapia. Estos estudios caracterizarán el comportamiento biológico del componente celular en el producto final y evaluarán la respuesta tisular local, la persistencia y el perfil toxicológico de la terapia combinada de células y microportadores, aportando así las pruebas necesarias para demostrar su seguridad para el uso clínico.

Verificación de la estabilidad del producto

Se ha desarrollado y validado un proceso de fabricación robusto y reproducible para garantizar que el producto final pueda prepararse de forma sistemática para su almacenamiento y transporte, manteniendo al mismo tiempo su calidad, estabilidad e integridad.

Colaboración, difusión y participación de las partes interesadas

Bowel Research UK y PNO Innovation han liderado las actividades de participación de las partes interesadas a lo largo de todo el proyecto, colaborando con socios del sector industrial, profesionales sanitarios, pacientes y la ciudadanía, organizaciones benéficas, organizaciones del tercer sector y la comunidad académica.
La colaboración ha sido un elemento fundamental del proyecto AMELIE. Los miembros del consorcio seguirán colaborando estrechamente con socios externos para maximizar la difusión, el impacto y la futura explotación de la investigación y los resultados del proyecto.

Gestión y explotación del conocimiento

Este paquete de trabajo evaluará el potencial comercial de la tecnología de microportadores celulares implantables para el tratamiento de la incontinencia fecal, al tiempo que identificará oportunidades para aplicar la plataforma en otras áreas terapéuticas en las que podría aportar beneficios clínicos.

Kathryn Pretzel-Shiels

Director general de Bowel Research UK

“Vivir con incontinencia fecal puede resultar muy angustioso y tener un profundo impacto en la calidad de vida. Dado que rara vez se habla de ello abiertamente, muchas personas también se enfrentan al estigma y al aislamiento, lo que hace que les resulte aún más difícil sobrellevarlo. Encontrar un tratamiento eficaz supondría no solo un gran avance médico, sino también un cambio que transformaría la vida de millones de personas”.”

Richard Day

Catedrático de Tecnología de Medicina Regenerativa del University College de Londres

“Estamos tremendamente entusiasmados con la perspectiva del proyecto AMELIE y los beneficios potenciales que pueden derivarse del nuevo enfoque terapéutico que se está investigando.
Estamos impacientes por trabajar con el excepcional consorcio de académicos, médicos, industriales y organizaciones benéficas de toda Europa para desarrollar nuestro enfoque pionero de medicina regenerativa para el tratamiento de esta enfermedad debilitante. Será un enfoque radical e innovador que nunca antes se ha intentado a tal escala”.”