APPROCCIO
Gestione e coordinamento del progetto
L'UCL sarà responsabile della gestione scientifica, contrattuale e finanziaria del progetto. Questa fase del progetto garantirà un'adeguata qualità e tempestività dei progressi e dei risultati del progetto, affronterà la pianificazione e la gestione dei rischi e terrà conto dei criteri etici e delle questioni di genere.
Processo di produzione di microportatori cellulari
Guidato dall'IST, questo progetto stabilirà una procedura robusta, coerente e scalabile conforme alle GMP per l'attacco di SMDC umane a microcarrier TIPS. Questa procedura standardizzata sarà verificata dall'UCL prima di essere trasferita all'NHSBT, dove il processo sarà convalidato in vista della produzione della combinazione cellula-microcarrier.
Produzione di microcarrier TIPS pronti per l'uso clinico
I microcarrier saranno prodotti su scala pilota. L'UCL controllerà che i microcarrier siano conformi alle specifiche. Gli studi di stabilità forniranno dati sulla stabilità a lungo termine della combinazione cellula-microcarrier impiantabile. La valutazione critica del processo di produzione in questa fase determinerà la fattibilità di scalare il processo per ottenere quantità commerciali.
Piano di sperimentazione clinica e approvazione normativa
Le approvazioni normative ed etiche saranno richieste nella fase di avvio dello studio. Ogni Paese avrà tutte le approvazioni del caso prima dell'arruolamento e sarà supervisionato dall'UCL. Lo studio clinico verificherà se l'impianto di ASMDC-microcarrier porta a una riduzione minima clinicamente rilevante della frequenza degli episodi di IF totale. I pazienti, gli assistenti e il pubblico saranno coinvolti nella realizzazione dello studio e nella diffusione dei risultati.
Studi di sicurezza non clinici richiesti per l'approvazione normativa
Il comportamento biologico atteso del componente cellulare nel prodotto finito sarà dimostrato insieme alla tolleranza locale, alla persistenza e alle proprietà tossicologiche della combinazione cellula-microportatore per verificarne la sicurezza.
Verifica della stabilità del prodotto
Verrà progettato e convalidato un processo robusto e coerente per preparare il prodotto finito in uno stato adatto allo stoccaggio e al trasporto.
Diffusione e coinvolgimento delle parti interessate
Bowel Research UK e TT lavoreranno insieme a tutti i beneficiari di AMELIE per coinvolgere imprese e industrie, operatori sanitari, pazienti e pubblico, associazioni di beneficenza e terzo settore, nonché il mondo accademico.
Gestione e sfruttamento della conoscenza
Questo pacchetto cercherà di comprendere i meriti e le basi di un caso commerciale per l'applicazione della tecnologia cellulare microportante impiantabile nel trattamento dell'insufficienza cardiaca e di esplorare altri potenziali mercati in cui la tecnologia potrebbe essere efficacemente utilizzata.
Lesley Booth
MBE, Direttore della ricerca e del PPIE presso Bowel Research UK
“La realtà di vivere con l'incontinenza fecale può essere devastante. È sicuramente limitante per la vita. E il fatto che sia una condizione di cui non si parla liberamente non fa che aumentare le difficoltà di condurre una vita normale. Trovare una terapia che funzioni non sarebbe solo un'importante scoperta medica, ma cambierebbe la vita a milioni di persone”.”
Richard Day
Professore di Tecnologia della Medicina Rigenerativa presso l'University College di Londra
“Siamo estremamente entusiasti della prospettiva del progetto AMELIE e dei potenziali benefici che possono derivare dal nuovo approccio terapeutico che si sta studiando.
Non vediamo l'ora di lavorare con l'eccezionale consorzio di accademici, clinici, industrie e partner di beneficenza provenienti da tutta Europa per sviluppare il nostro approccio pionieristico di medicina rigenerativa per il trattamento di questa condizione debilitante. Si tratterà di un approccio radicale e innovativo mai tentato prima su tale scala”.”